上海和新泽西州普林斯顿2024年10月26日/美通社/ -- 转录本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics，简称"RiboX"），一家专注在发现和开辟完全工程化的环形RNA疗法的生物手艺公司，近日公布其自立研发的针对放射性口干症的RXRG001取得美国食物药品监视治理局 （FDA）的新药临床实验申请（IND）核准，行将在美国展开I/IIa期临床实验SPRINX-1。RXRG001不但是全球首个获FDA许可进入临床实验的环形RNA疗法，同时也是全球独一获批用在放射性口干症临床研究的环形RNA药物。这一重猛进展标记着环形RNA药物正式进入临床开辟阶段。

头颈部肿瘤病发率延续上升，现已成为全球第六年夜常见恶性肿瘤。放射医治是头颈部肿瘤的首要医治方式，但其凡是会致使患者唾液腺受损，唾液排泄显著削减，进而致使口干、品味和吞咽坚苦和口腔健康受损，严重影响患者持久的糊口质量。今朝临床上缺少有用的医治方式，在曩昔20年还没有新药获批用在医治放射性口干症，仍存在庞大的未被知足的医疗需求。

作为新一代RNA疗法，环形RNA揭示出高卵白表达效力、低免疫原性和杰出的出产和工艺不变性等多个方面的显著优势。RXRG001是RiboX自立研发的由脂质纳米颗粒（LNP）包裹的环形RNA药物，经由过程LNP递送环形RNA在唾液腺中表达水通道卵白AQP1加强透水性，从而提高进进口腔中的唾液流量和流速，改良患者口干症状。非临床研究注解，RXRG001 揭示了持久疗效同时具有杰出的耐受性和平安性。单次给药后可显著增添唾液流量，而且结果可延续长达周围。

RiboX首席医学官徐一甄博士暗示，"放射性口干症是头颈癌患者毕生面对的健康问题。虽然今朝放射医治可以提高患者的保存率，但其对唾液腺的侵害致使很多癌症患者的糊口质量较着降落。RXRG001 有望为放射性口干症患者供给一种有用且持久的医治选择。我们对行将展开的临床实验布满决定信念，等候进一步评估其临床疗效和平安性。"

RiboX结合开创人兼首席履行官张巍怡博士暗示，"RXRG001取得美国FDA临床实验许可，是对RiboX在环形RNA范畴的立异能力、手艺程度和全球竞争力的高度承认。RiboX将延续阐扬环形RNA在医治利用方面的怪异优势，有力推动RXRG001的临床开辟，早日为全球患者带来更多立异的医治方案。"